La innumooncología redibuja el diseño de ensayos clínicos

Con la llegada de los nuevos tratamientos basados en la inmunoterapia, los investigadores, junto con las agencias reguladoras EMA y FDA, ajustan las características de los estudios de validación

La llegada de las nuevas moléculas oncológicas que marcan una nueva era en el abordaje terapéutico plantean varios retos a la sociedad. Desde un punto médico, suponen un desafío ya que requieren métodos de estudio diferentes y desde la óptica de su introducción en el mercado, exigen herramientas que los hagan sostenibles, debido a su alto coste económico.

Durante la intervención de María Ochoa de Olza, investigadora clínica del Hospital Universitario Vall D’Hebron, en el seminario «Avances en el tratamiento del cáncer. Desafíos para llevar la innovación a los pacientes», que tuvo lugar en la Universidad Internacional Menéndez Pelayo en Santander –patrocinado por Novartis–, expuso que «hoy día hemos visto como el sistema tradicional de ensayos clínicos por fases se ha desdibujado. Esto pone en cuestión la forma en la que se deben realizar los estudios de seguridad, eficacia y tratamiento, ya que las agencias reguladoras también tienen en cuenta que estas nuevas moléculas plantean aprobaciones más rápidas».

El uso de esta moléculas plantean la necesidad de encontrar pacientes con huellas genéticas, alteraciones y mutaciones concretas que marcan el éxito de los mismos. «Hay que tener en cuenta las peculiaridades de las terapias CART T –que hace referencia a los linfocitos T– en el planteamiento de los ensayos clínicos actuales para diseñar las moléculas», aseguró Joseph Fraietta, director asociado del Laboratorio de Desarrollo en el Centro Terapéutico Celular Avanzado de la Universidad de Pensylvania (EE UU). Y por si esto no fuera suficiente, hoy día ya no se plantean los tumores no tanto por su localización sino por cómo modifican la genética del paciente, «lo que hace que frente a dos pacientes con un tumor fisiopatológico aparentemente igual, sus mutaciones sean diferentes y los tratamientos no actúen de la misma forma. Hoy día tenemos que trabajar con el genoma para darnos cuenta de que un tumor puede llegar a tener más de 700 mutaciones», añadió Miguel Ángel Piris, jefe del Servicio de Anatomía Patológica del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla. Por ello, los nuevos ensayos clínicos plantean el uso de marcadores moleculares de los pacientes y requieren cambios en «la determinación de las dosis y en los tiempos de observación de los efectos. Porque los fármacos inmunoterápicos no funcionan igual que los medicamentos tradicionales», explicó Ochoa.

Desafío de gestión

La introducción de las nuevas terapias y el desarrollo de avances clínicos también pone sobre la mesa la necesidad de nuevas estructuras organizativas para los gestores y los decisores. En el seminario, se expusieron modelos, como en Andalucía o Cataluña, en la que se incentiven las actividades de investigación y docencia de los clínicos, pero no sólo a corto plazo, «sino proyectos o líneas de investigación de largo recorrido, ya que, con permiso de los investigadores básicos, los clínicos asistenciales tienen un nicho de preguntas en los pacientes que ven todos los días a partir de las cuáles buscar y desarrollar respuestas terapéuticas», apuntó María Isabel Baena, directora de Investigación y Gestión del Conocimiento de la Consejería de Salud de la Junta de Andalucía.

En este sentido, Cristina Granados, directora gerente del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca, advirtió que «hay que poner las herramientas que tenemos en favor de los pacientes. Por ello, favorecer los estudios clínicos en el centro hospitalario y la posibilidad de investigación traslacional son oportunidades para elevar la eficiencia». Sin embargo, ambas gestoras plantean la necesidad del apoyo de las administraciones para la puesta en marcha de nuevos estudios, ya que la mayoría de los que se llevan a cabo tienen características comerciales, es decir, se hacen para obtener la aprobación de nuevas moléculas que llevar al mercado. Aquí Gabriel Galán, director de Oncología de Novartis España, concluye que «las alianzas entre todos los actores, adminsitraciones, industria, clínicos... lleva a la consecución de los objetivos y la sostenibilidad en la llegada a los pacientes de los nuevos tratamientos».

EL reto de la sostenibilidad

Otra de las tareas que impone la llegada de la nueva generación de fármacos es su puesta en manos de los pacientes. Su alto coste económico exige la reinvención de las fórmulas de financiación para no sobrepasar los presupuestos. De ello se habló en el debate sanitario que contó con los representantes de los diferentes partidos políticos durante el seminario celebrado en Santander. José Ignacio Echániz, representante del PP, explicó que «hay herramientas, como los biosimilares, que permiten la entrada de los innovadores en la cartera de fármacos». En este sentido, José Martínez Olmos, del PSOE, subrayó que «hay que ver cómo y cuándo se introduce cada uno y medir las necesidades». Por su parte, Francisco Igea, representante de Ciudadanos, apuntó que «la financiación de los fármacos hay que mirarla por el valor que aportan».